政策上鼓励生产企业对“孤儿药”生产。鼓励企业对罕见病药品的研发和生产，对罕见药物放宽原料限制、加快药品审批，并对罕见遗传病药物如基因工程药物、基因治疗药物等的研制、引进、生产、甚至仿造，给予相应资金扶持，增加我国市场上罕见病药物的种类和数量，同时政府每年根据预测储备一定量的“孤儿药”，并对孤儿药物进行价格的限定，以满足国内市场中对“孤儿药”的需求。

开展罕见病种类和患者情况统计、上报工作，这样做便于政府准确了解掌握患者情况，为药品进口、临床试验、治疗工作创造良好条件，为政府决策提供依据，也有利于国内制药企业摸清市场，鼓励药品开发。

建立、完善罕见疾病社会救助机制。尽快让尚未参加医保的城乡罕见病患者进入医保，将已进口和新研制出来的“孤儿药”加快补充进医保用药目录，同时设立罕见病患者救助基金。

【延伸阅读】罕见病虽然罕见，但令人欣慰的是，关注罕见病的代表并不罕见。除了安康代表以外，另一位全国人大代表孙兆奇今年也已经是连续11年在全国人代会上提出与罕见病有关的建议。

另外，全国人大代表、四川科伦实业集团有限公司董事长刘革新近两年也一直致力于推动立法，呼吁支持用于预防、治疗、诊断罕见病的“孤儿药”开发。据刘革新的调研数据，目前纳入我国基本医疗保险药品目录的“罕见病”药品只有39个，其中仅3个为可享受全额报销的甲类药物;其余为乙类或省增补，患者还要负担5%-20%的费用。

以戈谢病为例，这是一种常染色体隐性遗传疾病，临床表现包括：生长发育落后于同龄人，甚至倒退;肝脾进行性肿大;骨和关节受累，可见病理性骨折;皮肤表现为鱼鳞样皮肤改变，暴露部位皮肤可见棕黄色斑;语言障碍、行走困难、惊厥发作等;肺部受累有咳嗽、呼吸困难、肺动脉高压;眼部受累表现眼球运动失调、水平注视困难、斜视等。刘革新透露，我国约有1000名患者的戈谢病，一个成年患者的药费每年超过200万元，且需终生用药，绝大多数患者及其家庭根本无力负担。

柯尊洪代表在小组会上补充了一个美国的例子：“有种罕见病，只需要一针的剂量就能痊愈，一针需要130万美元。由于需求太小，这个药品在中国无法产业化。”